脊髓損傷干細胞療法I期臨床結(jié)果喜人：自體間充質(zhì)干細胞鞘內(nèi)移植可治療創(chuàng)傷性脊髓損傷！
近期，明尼蘇達州羅徹斯特市--梅奧診所的一項研究表明，患者自體脂肪干細胞治療脊髓損傷是安全的，有潛力改善創(chuàng)傷性脊髓損傷后的感覺和運動。這項研究結(jié)果于今年4月初發(fā)表在自然子刊Nature Communications 雜志上，10名患者中有7名肌肉運動群的力量增強，對針刺和輕觸的感覺增強。干細胞治療使克里斯·巴爾病人從頸部以下癱瘓的狀態(tài)轉(zhuǎn)變到可以自己站立和行走。這項試驗向我們表明，干細胞在治療脊髓損傷方面是安全的，并且有潛在的益處。
在對10名成年人進行的研究中，研究小組注意到，根據(jù)美國脊柱損傷協(xié)會（ASIA）損傷量表，7名參與者的病情有所改善。這些改善包括針刺和輕觸測試時感覺增強、肌肉運動群的力量增強以及有助于排便功能的肛門自主收縮功能恢復。該量表分為五個等級，從完全喪失功能到功能正常不等。七名病情有所改善的參與者在ASIA量表上都至少上升了一級。研究中有三名患者沒有反應(yīng)，這意味著他們的病情沒有改善，但也沒有惡化。 梅奧診所在《Nature Communications》發(fā)表文章，介紹了這項“自體培養(yǎng)擴增的脂肪組織來源間充質(zhì)干細胞(AD-MSC)鞘內(nèi)移植治療創(chuàng)傷性脊髓損傷(SCI)”的結(jié)果——所有10例患者入組并隨訪96周。結(jié)果證明了自體AD-MSCs采集和鞘內(nèi)給藥在脊髓損傷中的安全性。在研究期間，無嚴重不良事件報告，根據(jù)美國脊髓損傷協(xié)會(ASIA)損傷量表，7例患者出現(xiàn)運動和/或感覺改善。改善包括針刺和輕觸測試時感覺增強，肌肉運動群力量增強，肛門主動收縮恢復——這有助于排便功能。該量表的五個級別覆蓋從完全喪失功能到正常功能。七名成績有所改善的參與者在量表上都至少提升了一級。研究中的三名患者沒有反應(yīng)——沒有改善，也沒有惡化。干細胞治療后無嚴重不良事件報告。最常見的副作用是頭痛和肌肉骨骼疼痛，通過非處方治療可以解決。 "這項研究記錄了干細胞和再生醫(yī)學的安全性和潛在益處，"梅奧診所神經(jīng)外科醫(yī)生、研究第一作者穆罕默德-拜登（Mohamad Bydon）醫(yī)學博士說。"脊髓損傷是一種復雜的疾病。未來的研究可能會顯示，干細胞與其他療法相結(jié)合，能否成為新治療模式的一部分，改善患者的預后。 干細胞治療后未出現(xiàn)嚴重不良反應(yīng)。最常見的副作用是頭痛和肌肉骨骼疼痛，通過非處方治療即可緩解。除了評估安全性，這項1期臨床試驗的次要結(jié)果是評估運動和感覺功能的變化。作者指出，鑒于1期臨床試驗的局限性，在解釋運動和感覺結(jié)果時應(yīng)謹慎。目前正在更多的參與者中進行研究，以進一步評估風險和益處。 該報告重點介紹了第一位運動和感覺功能明顯改善的研究參與者的經(jīng)歷。 克里斯·巴爾是梅奧診所的第一個病人。七年前，他在一次沖浪事故中頸部以下癱瘓，現(xiàn)在他可以自己站立和行走了，這在一定程度上要歸功于這項具有突破性的干細胞治療。 克里斯·巴爾在接受干細胞治療時，首先采集了他脂肪中間充質(zhì)干細胞，并實驗室中將干細胞擴增到1億個細胞的劑量，然后將這些細胞通過腰椎穿刺注入蛛網(wǎng)膜下腔。經(jīng)過五年多的治療，巴爾表示這種療法讓他獲得更多的獨立性，可以更快的行走了。 在這項多學科臨床試驗中，參與者的脊髓因機動車事故、跌倒和其他原因而受傷。其中六人頸部受傷，四人背部受傷。參與者的年齡從18歲到65歲不等。 從腹部或大腿1至2英寸的切口處抽取少量脂肪，收集參與者的干細胞。四周后，細胞在實驗室中擴增到1億個，然后注射到患者腰部的腰椎中。在兩年時間里，梅奧診所對每位研究參與者進行了10次評估。 研究的主要結(jié)果是安全性，即不良事件的性質(zhì)和頻率。次要結(jié)果包括感覺和運動評分、影像學、腦脊液標志物和體感覺誘發(fā)電位的變化。該方案的構(gòu)建和給藥對所有患者都是成功的。最常見的不良事件報告是頭痛和肌肉骨骼疼痛，8例患者有反應(yīng)。未見嚴重不良反應(yīng)。在最后的隨訪中，7例患者的AIS等級較注射時有所改善?？傊?，該研究達到了主要終點，表明AD-MSC的采集和給藥在創(chuàng)傷性脊髓損傷患者中具有良好的耐受性。
