藥谷專訪 | 艾洛特研究院：建設(shè)高水平新型研發(fā)機構(gòu)
中國藥科大學(xué)藥物經(jīng)濟學(xué)研究生導(dǎo)師，南京大學(xué)MBA研究生導(dǎo)師，美國北卡羅萊納州立大學(xué)訪問學(xué)者。南京大學(xué)工商管理碩士，藥物經(jīng)濟學(xué)博士，師從北京大學(xué)國家發(fā)展研究院劉國恩教授。
江寧藥谷：作為艾洛特醫(yī)藥研究院常務(wù)副院長，可以講講您是怎樣與艾洛特結(jié)緣的嗎？
劉永軍博士：作為艾洛特創(chuàng)始團隊的一員，我是早一批參與籌建艾洛特研究院的，自艾洛特誕生之日起，我便一直參與其中見證它的成長。早在艾洛特創(chuàng)立前，我們創(chuàng)始團隊的成員便已相識多年，我們與美籍華人楊美家教授、中國藥科大學(xué)尹鴻萍教授就新藥開發(fā)領(lǐng)域一直保持長久的合作關(guān)系。經(jīng)過多年的積累，團隊在基因編輯細胞藥物和長效蛋白藥物開發(fā)方面具備了良好的研究和轉(zhuǎn)化基礎(chǔ)，由于缺乏合適的發(fā)展場地和配套的科技支持政策，我們的開發(fā)受到了很大的影響。
2018年上半年，在聯(lián)合創(chuàng)始人尹鴻萍教授的建議下，艾洛特核心團隊成員四人與高新區(qū)管委會的幾位領(lǐng)導(dǎo)進行了深入的探討。江寧高新區(qū)和藥谷良好的政策環(huán)境、務(wù)實的支持措施和豐富的配套資源深深地吸引著我們，團隊當(dāng)即決定在江寧藥谷設(shè)立新型研發(fā)機構(gòu)。2018年8月，江蘇艾洛特醫(yī)藥研究院正式注冊成立，我作為艾洛特醫(yī)藥研究院常務(wù)副院長，負責(zé)公司核名、注冊、企業(yè)孵化、新研備案等一系列過程。至此，艾洛特步入正軌，正式入局新藥開發(fā)領(lǐng)域。
江寧藥谷：可以介紹下貴公司的研發(fā)管線及在該領(lǐng)域所取得的成就嗎？
劉永軍博士：經(jīng)過多年布局，艾洛特形成了以中科院院士徐紅星教授、美籍華人楊美家教授、中國藥科大學(xué)尹鴻萍教授等國內(nèi)外著名科學(xué)家為核心的技術(shù)團隊，以我和張軍華教授為核心的運營管理團隊。依靠這兩支強大的技術(shù)管理團隊的支撐，艾洛特構(gòu)建了基因編輯細胞治療藥物和長效融合蛋白藥物兩大管線，目前這兩條管線均已獲得平臺型PCT。
比較典型的是我們的第一類產(chǎn)品管線——細胞治療，這條管線主要是對免疫細胞進行基因改造，將改造后的細胞擴增到體內(nèi)，讓免疫細胞起到殺滅腫瘤的作用。目前來說，這條管線是當(dāng)下熱門方向，也是南京市重點研發(fā)領(lǐng)域之一，許多大公司都在布局該條管線，像江寧有傳奇生物，江北有馴鹿醫(yī)療，他們都是細胞治療領(lǐng)域的佼佼者。不過艾洛特主要做的是實體瘤，針對結(jié)腸癌、肝癌、肺癌方向，在研發(fā)上具備差異化競爭力。在該管線上，我們已布局兩個靶點，分別針對腫瘤代謝物M和E靶點，并在動物實驗和研究者發(fā)起臨床驗證上觀察到了非常可觀的腫瘤抑制和殺滅效果，后續(xù)我們將按照醫(yī)藥行業(yè)的標(biāo)準(zhǔn)，申請臨床試驗。
第二條管線——長效融合蛋白，是艾洛特自主開發(fā)的項目，已具有全球，該的蛋白平臺可在現(xiàn)有短效蛋白藥物基礎(chǔ)上，構(gòu)建一個具備自主的新結(jié)構(gòu)。目前該管線的候選藥物已完成動物實驗，正在申請臨床批件。其中針對心梗的藥物M164，已與北京一家擬上市公司建立初步合作關(guān)系，由雙方共同開發(fā)。
江寧藥谷：細胞治療技術(shù)是一種新興領(lǐng)域，您認為艾洛特在此領(lǐng)域的發(fā)展前景如何？
劉永軍博士：在美國FDA批準(zhǔn)CAR-T上市后，細胞治療技術(shù)逐漸被人們認識，隨著中國企業(yè)開發(fā)全新靶點，該領(lǐng)域迎來了投資和研發(fā)熱潮。今年國內(nèi)兩款針對B細胞淋巴瘤的CAR-T產(chǎn)品已獲批上市，受到民眾追捧，但CAR-T仍存在很多不足，除了價格高昂、副作用大，還有適應(yīng)癥過窄（只針對血液腫瘤）等。
艾洛特醫(yī)藥研究院首席科學(xué)家楊美家教授早在2013年便開始研究CAR-T，2015年對CD19靶點完成開發(fā)，但鑒于適應(yīng)癥的不足和未來市場的競爭壓力，該品種未能繼續(xù)推進。同年，研發(fā)團隊開始轉(zhuǎn)向?qū)嶓w瘤創(chuàng)新靶點的研究，經(jīng)過6年的持續(xù)研發(fā)，艾洛特已完成兩個全新靶點的開發(fā)。其中針對腫瘤代謝物靶點M，艾洛特進行了10例結(jié)腸癌肝轉(zhuǎn)移患者的臨床研究，綜合評估該靶點安全性良好，療效確切，即將進行臨床批件申請準(zhǔn)備。針對腫瘤間質(zhì)蛋白靶點E，完成了細胞和動物水平的藥效學(xué)和藥動學(xué)研究，展示了優(yōu)異的腫瘤殺傷效果，正與多家醫(yī)院洽談合作，準(zhǔn)備進入針對肺癌、胰腺癌和膽囊癌的研究者發(fā)起臨床試驗階段。
江寧藥谷：一路走來，艾洛特在技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化等方面遇到過哪些瓶頸或困難，又是如何解決，并不斷發(fā)展壯大的？
劉永軍博士：一家企業(yè)從建立到發(fā)展再到壯大是非常不易的，特別是在國際創(chuàng)新生物藥開發(fā)領(lǐng)域更是困難重重。三年多來，艾洛特醫(yī)藥研究院感受頗深，我們遇到的困難主要來源于以下幾個方面：一是國內(nèi)配套不足、原材料短缺問題，在生物藥開發(fā)領(lǐng)域，主要的試劑需要依靠進口，因為疫情與貿(mào)易戰(zhàn)的雙重因素，加大了供貨周期的不確定性，使得我們的原材料供應(yīng)出現(xiàn)短缺，嚴(yán)重影響實驗安排；二是國際交往不便問題，艾洛特研究院在美國波士頓的研發(fā)實驗室的人員流動困難，研究成果難于交流探討，國際人才交流遇阻；三是資金問題，新藥開發(fā)領(lǐng)域資金投入大，當(dāng)前資金難以維持新藥開發(fā)進度，后續(xù)需要更多資本支持。
在江寧高新區(qū)管委會和各級政府部門關(guān)心與支持下，艾洛特首席科學(xué)家楊教授第一批獲得回國工作簽證，指導(dǎo)開展研究院的關(guān)鍵實驗，大大推動了關(guān)鍵技術(shù)的轉(zhuǎn)化速度。在進口試劑耗材方面，研究院通過增加備用量，解決供貨周期不確定的問題，目前艾洛特正尋求進口替代品。資金上，江寧高新區(qū)給予了很多政策支持，緩解了企業(yè)部分壓力，艾洛特也在積極對接資本尋求融資，為公司穩(wěn)步發(fā)展做鋪墊。
江寧藥谷：作為南京市38家重點建設(shè)高水平新型研發(fā)機構(gòu)，面對行業(yè)內(nèi)越來越激烈的競爭，談?wù)劙逄睾诵母偁幜κ鞘裁?？如何做到脫穎而出？
劉永軍博士：3年的時間，艾洛特研究院能夠取得當(dāng)前的成果實屬不易，尤其是在日益發(fā)展、競爭激烈的生物醫(yī)藥行業(yè)。去年獲評的南京市38家重點建設(shè)高水平新型研發(fā)機構(gòu)，更是對艾洛特綜合實力的肯定，該獎項的評估是南京市科技局從艾洛特的、人才團隊、收入、企業(yè)孵化等多維度進行評判。在眾多企業(yè)中，艾洛特的綜合水平處于優(yōu)質(zhì)水準(zhǔn)，新研的多項指標(biāo)艾洛特均出色完成。艾洛特由院士實名控股，目前孵化企業(yè)達30家、生物醫(yī)藥有20多個，其中有4個PCT，除此之外，企業(yè)的場地、人員配置各方面也是在生物醫(yī)藥新研中較為突出的。因此艾洛特的核心競爭力是體現(xiàn)在人才團隊、技術(shù)積累、政策支持、運營管理等方面，我們定位于在新靶點、新結(jié)構(gòu)的創(chuàng)新發(fā)現(xiàn)并進行資源投入，通過后期技術(shù)轉(zhuǎn)讓、技術(shù)合作和自主品種開發(fā)獲取更大價值。
江寧藥谷：為什么選擇落地江寧藥谷？未來想在江寧藥谷這片土地上達到怎么樣的戰(zhàn)略目標(biāo)？
劉永軍博士：江寧高新區(qū)具有生物醫(yī)藥創(chuàng)新需要的政策支持、人才資源、區(qū)位優(yōu)勢、營商環(huán)境和產(chǎn)業(yè)集群，這些因素吸引艾洛特醫(yī)藥研究院落戶江寧藥谷。未來我們將在這片沃土上筑牢兩個新藥開發(fā)平臺，吸納金融資本與外部資源，豐富技術(shù)人才團隊，推動多品種臨床前和臨床研究，早日成為獨角獸企業(yè)，實現(xiàn)科創(chuàng)板上市，達成引領(lǐng)行業(yè)發(fā)展和帶動區(qū)域協(xié)同創(chuàng)新的戰(zhàn)略目標(biāo)。
撰稿 | 吳思影
校對 | 楊 陽
審核 | 王 杰
